近日，集团视神经科学与干细胞工程研究院、集团姚凯教授团队应邀在Cell Press旗下的国际顶级期刊Trends in Molecular Medicine，发表综述论文“CRISPR-based genome editing in disease treatment”。文章总结了当前CRISPR基因编辑技术的主要形式、体内外递送方式以及治疗各类遗传疾病的潜在应用。博士生覃欢和许维辉为共同第一作者，姚凯为通讯作者，金沙6038为论文唯一单位。
目前，基于CRISPR基因编辑的技术主要包括Cas核酸酶、碱基编辑器和先导编辑器，它们在现代生物医学研究中已展现了广泛的应用前景。本文指出了其优势，包括一次性修正基因突变，可在任意细胞中基因组的任意位点进行任意形式的遗传修饰，可通过基因组级别的CRISPR文库研究基因功能等。同时，这项技术也面临着诸多挑战，如亟需开发高效安全的递送策略、降低脱靶效应、长期安全性的评估等。
文章总结了该技术在基础研究与临床实验、治疗如镰状细胞贫血症（Sickle cell disease，SCD）、重度综合免疫缺陷症（Severe combined immunodeficiency，SCID）、脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）、杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）、遗传性视网膜疾病（Inherited retina disease，IRD）、遗传性听觉疾病（Hearing loss，HL）、心血管疾病（cardiovascular disease，CVD）、家族性高胆固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）等疾病动物模型的具体应用。
Trends系列是Cell出版社旗下著名的综述型期刊，覆盖了包括生命科学、化学和医学等领域的最新进展，在科学界享有极高的声誉与影响力，旨在为科学家提供具有权威性的科研趋势，深入洞察与综合解读，多为约稿，我国学者在Trends in Molecular Medicine的年发文量不足4篇。该项工作得到了国家自然科学基金和湖北省自然科学基金的资助。（生科院）
论文链接：
“CRISPR-based genome editing in disease treatment”. Trends Mol Med. 2023; doi: 10.1016/j.molmed.2023.05.003.
https://www.cell.com/trends/molecular-medicine/fulltext/S1471-4914(23)00093-X
